Lebenslang immun gegen Herzattacken?

Wie Verve Therapeutics mit Gen-Editierung das Risiko von Herzinfarkten dauerhaft senken will

Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind weltweit die häufigste Todesursache. Millionen Menschen nehmen täglich Medikamente wie Statine, um ihren Cholesterinspiegel zu senken und das Risiko eines Herzinfarkts zu minimieren. Doch was, wenn eine einzige Behandlung genügen würde, um das Risiko dauerhaft zu reduzieren? Genau das ist das Ziel von Verve Therapeutics, einem innovativen Biotech-Unternehmen unter der Leitung von Prof. Dr. Sekar Kathiresan.

Warum Cholesterin so gefährlich ist

Herzinfarkte entstehen meist durch verstopfte Arterien. Die Hauptursache ist das sogenannte LDL-Cholesterin (Low-Density Lipoprotein), oft als “schlechtes” Cholesterin bezeichnet. Wenn sich zu viel LDL-Cholesterin im Blut ansammelt, lagert es sich in den Gefäßwänden ab und bildet Plaques. Diese können die Arterien verengen oder sogar plötzlich verstopfen – die Folge: ein Herzinfarkt.

Medikamente wie Statine senken den Cholesterinspiegel, müssen aber lebenslang eingenommen werden. Viele Patienten setzen ihre Medikamente jedoch ab oder nehmen sie unregelmäßig, wodurch ihr Risiko steigt. Verve Therapeutics verfolgt daher einen ganz neuen Ansatz: Statt das Problem nur zu behandeln, will das Unternehmen es an der Wurzel packen – durch Gen-Editierung.

Gene als Schalter – Einmal deaktivieren, dauerhaft geschützt

Unser Körper reguliert den Cholesterinspiegel unter anderem über spezielle Gene. Besonders wichtig sind dabei zwei Gene:

• PCSK9: Dieses Gen sorgt dafür, dass LDL-Cholesterin weniger effizient aus dem Blut entfernt wird. Wird es deaktiviert, bleibt der LDL-Spiegel dauerhaft niedrig.
• ANGPTL3: Ein weiteres Gen, das sowohl LDL-Cholesterin als auch Triglyceride erhöht. Wird es ausgeschaltet, reduziert sich das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen erheblich.

Verve Therapeutics nutzt eine bahnbrechende Methode namens Base-Editing, eine Form der Gen-Editierung. Dabei wird ein einzelnes Molekül in der DNA so verändert, dass das Gen abgeschaltet wird – dauerhaft und ohne das Erbgut zu zerschneiden. Einmal behandelt, würde der Patient sein Leben lang vor hohen Cholesterinwerten und damit vor Herzinfarkten geschützt sein.

Wie funktioniert die Behandlung?

Verve entwickelt derzeit zwei Therapieansätze:

1. VERVE-101: Eine Gentherapie, die das PCSK9-Gen in der Leber gezielt deaktiviert und den LDL-Cholesterinspiegel dauerhaft senkt.
2. VERVE-201: Eine weitere Behandlung, die das ANGPTL3-Gen adressiert, um Cholesterin- und Triglyceridwerte zu senken.

Die Therapie wird in vivo durchgeführt, das bedeutet, dass die Behandlung direkt im Körper des Patienten erfolgt – also keine Stammzellen-Entnahme oder Labormanipulation erforderlich ist. Dies unterscheidet sich von in vitro-Techniken, bei denen Zellen außerhalb des Körpers behandelt und dann zurücktransplantiert werden.

Erste klinische Studien – ein Blick in die Zukunft

Verve Therapeutics hat bereits die ersten klinischen Studien mit VERVE-101 durchgeführt. Die bisherigen Ergebnisse sind vielversprechend: Patienten mit genetisch bedingtem, extrem hohem Cholesterinspiegel konnten durch eine einzige Behandlung ihren LDL-Wert drastisch senken. Die nächsten Jahre werden zeigen, ob diese Methode langfristig sicher und effektiv ist.

Sollte sich der Ansatz bewähren, könnte dies eine Revolution in der Medizin bedeuten: Menschen wären mit einer einzigen Injektion lebenslang vor Herz-Kreislauf-Erkrankungen geschützt – ganz ohne tägliche Medikamente.

Medizin der Zukunft?

Verve Therapeutics arbeitet an einer der ehrgeizigsten Innovationen der modernen Medizin. Wenn es gelingt, die Therapie sicher und breit anwendbar zu machen, könnte dies Millionen Menschen vor Herzinfarkten bewahren. Noch sind weitere Studien notwendig, doch die bisherigen Fortschritte zeigen: Die Idee eines lebenslangen Schutzes gegen Herzinfarkte ist nicht mehr Science-Fiction – sie könnte schon bald Realität werden.